Sobetirome (GC‑1)
Orálisan aktív, szelektív pajzsmirigyhormon-receptor béta (TRβ) agonista thyromimetikum (kutatási kód: GC-1). Szelektíven kötődik a TRβ-1-hez (EC50 ~0.16 μM), kíméli a szívizom TRα-t, a T3 kedvező metabolikus/lipid-hatásait célozza a tipikus hyperthyreoid szívmellékhatások nélkül. INVESTIGATIONAL: Phase 1 lezárva (~2008), Phase 2 a metabolikus indikációra NEM zajlott.
MI AZ A SOBETIROME (GC-1)?
Részletes áttekintés
A Sobetirome (kutatási kód: GC-1) egy orálisan aktív, szelektív pajzsmirigyhormon-receptor béta (TRβ) agonista – egy úgynevezett thyromimetikum. Szelektíven kötődik a TRβ-1 receptorhoz (EC50 ~0.16 μM), miközben kíméli a szívizomban domináló TRα receptort. Ennek a szelektivitásnak köszönhetően a Sobetirome a pajzsmirigyhormon (T3) kedvező metabolikus és lipid-csökkentő hatásait próbálja utánozni a tipikus hyperthyreoid (pajzsmirigy-túlműködéses) szívmellékhatások nélkül. Klinikai státusz: a Sobetirome lezárt Phase 1 vizsgálatokat (~2008), amelyek lipidcsökkentő hatást mutattak egyszeri és többszöri adagolás mellett egyaránt; a metabolikus indikációra Phase 2 NEM zajlott. A vegyületet a dyslipidaemia és a NASH/MASH (zsírmáj) területén más TRβ-agonisták – resmetirom (MGL-3196), VK2809, eprotirome – mellett vizsgálták. Dokumentált hatások: csökkenti az LDL-koleszterint és a lipoprotein(a)-t, és primát preklinikai vizsgálatokban stimulálja a reverz koleszterin-transzport lépéseit. Modulálja a koleszterin- és zsírsav-bioszintézis/anyagcsere génjeit. Zsírvesztési relevancia: egy TRβ-szelektív thyromimetikum a teljes T3-nál biztonságosabban emeli a hepatikus lipid-kezelést és az anyagcsere-rátát (lipid-oxidáció). A molekula egy CNS-penetráns prodrug-ja, a Sob-AM2, myelin/CNS-indikációkra is vizsgálat alatt áll (X-kromoszómához kötött adrenoleukodystrophia, demyelinizáció, MCT8-deficiencia) – azaz a TRβ-agonizmust a metabolizmuson túl is feltérképezték. STÁTUSZ-KERET: vizsgálati / kutatási vegyület, NEM jóváhagyott gyógyszer; a research-chemical piacon kapható label-claim/tisztasági fenntartásokkal. Őszintén a thyromimetikus kockázatokról: a HPT-tengely (hypothalamus-hypophysis-pajzsmirigy) szuppressziója, magas dózisnál potenciális csont/izom-hatások, és NEM ajánlott pajzsmirigy-betegségben szenvedőknek orvosi felügyelet nélkül.
Hatásmechanizmus
Szelektív TRβ-agonista thyromimetikum (pajzsmirigyhormon-receptor béta), kíméli a szívizom TRα-t
Kötési szelektivitás
TRβ-1 EC50 ~0.16 μM (szelektív vs. szívizom TRα)
Klinikai státusz
Phase 1 lezárva (~2008, lipidcsökkentő hatás); Phase 2 a metabolikus indikációra NEM zajlott
Dokumentált hatások
LDL-koleszterin + lipoprotein(a) csökkentés, reverz koleszterin-transzport stimulálás (primát preklinikai)
Jogi státusz
Vizsgálati / kutatási vegyület, NEM jóváhagyott gyógyszer (FDA + EMA never approved); research-chemical piacon kapható
Adat-konzol
Lab adatok
Biztonság
Mellékhatások, leállítási jelek, ellenjavallatok
Mellékhatások · 6
- Vizsgálati vegyület korlátozott humán biztonsági adattal: csak lezárt Phase 1 (~2008), a metabolikus indikációra Phase 2 nem zajlott, így a mellékhatás-profil hiányosan jellemzett.
- HPT-tengely (hypothalamus-hypophysis-pajzsmirigy) szuppressziója: a thyromimetikus jelátvitel visszaszoríthatja a TSH-t és a saját pajzsmirigyhormon-termelést.
- Pajzsmirigyhormon-túlsúly (thyrotoxikózis-szerű) tünetek túladagolásnál: szapora szívverés, szívdobogásérzés, izzadás, hőintolerancia, ingerlékenység, súlyvesztés, jóllehet a TRβ-szelektivitás célja épp a kardiális TRα kímélése.
- Magas dózisnál csont- és izomvesztés kockázata: a tartós pajzsmirigyhormon-túlsúly ismert hatása a csontvesztés (osteoporosis) és az izomkatabolizmus; a Sobetiromnál ezt humán hosszú-távú adat nem zárta ki.
- Lehetséges thyromimetikus mellékhatások a Phase 1 keretén kívül feltérképezetlenek: fáradtság, hangulati ingadozás, GI-tünetek (hasmenés), amelyek a pajzsmirigyhormon-anyagcsere felgyorsításával társulhatnak.
- Research-chemical eredetű termék kontaminációs és aluldozírozás/túldozírozás kockázata: az FDA + EMA sosem hagyta jóvá, így gyógyszerészeti minőség nem létezik; a deklarált tartalom HPLC-igazolatlan lehet.
Ellenjavallatok · 6
- Terhesség és szoptatás: a pajzsmirigyhormon-jelátvitel kritikus a magzati és csecsemő-fejlődésben (kiemelten az idegrendszer), a zavarása teratogén/fejlődési kockázatot hordoz, ezért abszolút kerülendő.
- Bármilyen pajzsmirigy-betegség (hyper- vagy hypothyreosis, Graves, csomós golyva) orvosi felügyelet nélkül: a thyromimetikus terhelés kiszámíthatatlanul befolyásolja a tengelyt.
- Pre-existing szív- és érrendszeri betegség (arrhythmia, koszorúér-betegség, szívelégtelenség): bár a TRβ-szelektivitás célja a kardiális TRα kímélése, a humán hosszú-távú szívbiztonsági adat hiányos.
- Osteoporosis vagy magas csonttörés-kockázat: a pajzsmirigyhormon-túlsúly fokozza a csontvesztést, ami ezeknél a betegeknél súlyosbodhat.
- Egyidejű pajzsmirigyhormon-szubsztitúció (levothyroxine/T4 vagy liothyronine/T3): additív TRβ-jelátvitel és hyperthyreoid kockázat, kombináció csak szoros orvosi felügyelettel és pajzsmirigy-monitorozással (TSH, fT3, fT4).
- Versenysport-aktív sportoló: bár a Sobetirome nincs explicit a WADA-tiltólistán, a nem-jóváhagyott státusz miatt az 'S0 catch-all non-approved substance' klauzula érvényesíthető, NADA-konzultáció ajánlott.
Releváns Teljesítményfokozók
Hasonló terápiás kategóriában
Tanulmányok
Kapcsolódó kutatások és klinikai eredmények
Maternal Administration of the CNS-Selective Sobetirome Prodrug Sob-AM2 Exerts Thyromimetic Effects in Murine MCT8-Deficient Fetuses
Valcárcel-Hernández V, Guillén-Yunta M, Scanlan TS, Bárez-López S et al.
Promyelinating drugs promote functional recovery in an autism spectrum disorder mouse model of Pitt-Hopkins syndrome
Bohlen JF, Cleary CM, Das D, Sripathy SR et al.
Sobetirome rescues α-synuclein-mediated demyelination in an in vitro model of multiple system atrophy
Mészáros L, Himmler M, Schneider Y, Arnold P et al.
Telegram
Kérdésed van a Sobetirome (GC‑1)‑ről?
Lépj kapcsolatba egy tanácsadóval Telegramon. A teljesítményfokozó szerek harm-reduction megközelítéssel kerültek bemutatásra, peer-reviewed alapon.
Az itt található információ kizárólag edukatív és tudományos célt szolgál. A teljesítményfokozó szerek (AAS, prohormonok, stimulánsok, doppingok) használata Magyarországon és az EU legtöbb országában vény nélkül illegális, súlyos egészségi és jogi kockázattal jár. A WADA versenysportban tiltja őket. Ez NEM használati útmutató, NEM ösztönzünk semmilyen jogszerűtlen használatra. Ha mégis használsz ilyet, orvosi felügyelet és rendszeres bloodwork ELENGEDHETETLEN. Súlyos endokrin, kardiovaszkuláris, máj- és pszichés mellékhatások lehetségesek.